Una sola infusión de un tratamiento basado en células madre podría haber curado a 10 de 12 personas con la forma más grave de diabetes tipo 1. Un año después, estos 10 pacientes ya no necesitan insulina. Los otros dos pacientes necesitan dosis mucho menores.

El tratamiento experimental, llamado zimislecel y fabricado por Vertex Pharmaceuticals de Boston, utiliza células madre que los científicos estimularon para convertirlas en células de los islotes pancreáticos, que regulan los niveles de glucosa en sangre. Las nuevas células de los islotes se infundieron y llegaron al páncreas, donde se asentaron.

El estudio fue presentado el viernes por la noche en la reunión anual de la Asociación Americana de Diabetes y publicado en línea por The New England Journal of Medicine.

"Es un trabajo pionero", afirmó el Dr. Mark Anderson, profesor y director del centro de diabetes de la Universidad de California en San Francisco. "Liberarse de la insulina cambia la vida", añadió el Dr. Anderson, quien no participó en el estudio.

Vertex, al igual que otras compañías farmacéuticas, se negó a anunciar el costo del tratamiento antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos lo aprobara.

Una portavoz de Vertex dijo que la compañía sólo tenía datos de la población estudiada, por lo que aún no podía decir si el medicamento ayudaría a otras personas con diabetes tipo 1.

Aproximadamente dos millones de estadounidenses padecen diabetes tipo 1, que se produce cuando el sistema inmunitario destruye las células de los islotes. Un subconjunto de estas células, las células beta, secretan insulina. Sin insulina, la glucosa no puede entrar en las células. Los pacientes con diabetes tipo 1 deben inyectarse dosis cuidadosamente calibradas de la hormona para sustituir la insulina que les falta.

El tipo 1 es diferente de la diabetes tipo 2, más común, que generalmente aparece más tarde en la vida.

Controlar los niveles de insulina es un esfuerzo constante y, a menudo, costoso . Los niveles elevados de azúcar en sangre pueden dañar el corazón, los riñones, los ojos y los nervios. Pero si los niveles bajan demasiado, las personas pueden sentirse temblorosas, desmayarse o sufrir convulsiones.

Los pacientes del estudio se encuentran entre el 30 % estimado que presenta una complicación de la diabetes tipo 1: asintomática hipoglucemia. Quienes padecen esta afección no reciben ninguna señal de alerta cuando sus niveles de glucosa bajan bruscamente. Carecen de los signos normales, como temblores o sudoración, que pueden indicar la necesidad de glucosa.

Los pacientes con asfixia hipoglucémica pueden desmayarse repentinamente o tener convulsiones o incluso morir.

Es una forma de vida aterradora, dijo el Dr. Trevor Reichman, director del programa de trasplante de páncreas e islotes de University Health Network, un hospital de Toronto, y primer autor del estudio.

“Uno se preocupa todo el día, todos los días, por dónde está su glucosa, qué come y cuándo hace ejercicio”, añadió.

Los pacientes del estudio comenzaron a necesitar menos insulina a los pocos meses de recibir la infusión de nuevas células de islotes, y la mayoría dejó de necesitar la hormona por completo a los seis meses aproximadamente, dijo el Dr. Reichman.

Agregó que los episodios de hipoglucemia de los pacientes desaparecieron dentro de los primeros 90 días de tratamiento.

Si el estudio continúa mostrando resultados positivos, la compañía espera presentar una solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos el próximo año.

“A corto plazo, esto parece prometedor” para pacientes gravemente afectados como los del estudio”, dijo el Dr. Irl B. Hirsch, experto en diabetes de la Universidad de Washington que no participó en el estudio.

Pero los pacientes del ensayo tuvieron que seguir tomando medicamentos para evitar que el sistema inmunitario destruyera las nuevas células. La supresión del sistema inmunitario, explicó, aumenta el riesgo de infecciones y, a largo plazo, puede aumentar el riesgo de cáncer.

“El argumento es que esta inmunosupresión no es tan peligrosa como la que solemos usar para los riñones, el corazón y los pulmones, pero no lo sabremos con certeza hasta dentro de muchos años”, dijo el Dr. Hirsch.

Los pacientes podrían tener que tomar medicamentos inmunosupresores por el resto de sus vidas, dijo la portavoz de Vertex.

El tratamiento es la culminación de un trabajo iniciado hace más de 25 años cuando Doug Melton, investigador de Harvard, se comprometió a encontrar una cura para la diabetes tipo 1. Su bebé de 6 meses desarrolló la enfermedad, y posteriormente, su hija adolescente también. Su pasión era encontrar la manera de ayudarlos a ellos y a otros pacientes.

Comenzó, dijo, con una “creencia inquebrantable de que la ciencia puede resolver los problemas más difíciles”.

El Dr. Melton y un equipo de unas 15 personas dedicaron 20 años de trabajo minucioso, repetitivo y frustrante a encontrar la combinación química ideal para convertir células madre en células de islotes. Calculó que Harvard y otras instituciones invirtieron 50 millones de dólares en la investigación.

El Dr. Peter Butler, profesor de medicina de la Universidad de California en Los Ángeles y consultor de Vertex, dijo que estaba sorprendido por el logro del equipo de Harvard.

"El simple hecho de que funcionara me parece increíble", dijo. "Puedo garantizar que hubo mil experimentos negativos por cada uno positivo".

Cuando el Dr. Melton finalmente lo logró, necesitaba una empresa que llevara el descubrimiento a la práctica clínica. Se unió a Vertex, que aceptó el reto.

El primer paciente en recibir la terapia experimental, Brian Shelton, recibió una infusión en 2021. Había sufrido episodios de desplome de azúcar en sangre que le hacían perder el conocimiento. En una ocasión, chocó su motocicleta contra un muro y, en otra, se desmayó en un patio mientras trabajaba como repartidor de correo.

La infusión lo curó, pero murió poco después por lo que Vertex describió como síntomas de demencia que comenzaron antes de su tratamiento.

El reclutamiento de los 12 pacientes del nuevo informe fue lento, explicó el Dr. Reichman, debido a los estrictos requisitos de admisión. Algunos de los que cumplían los requisitos se retiraron al enterarse de que tendrían que tomar inmunosupresores, añadió.

Amanda Smith, enfermera de 36 años de London, Ontario, quien se unió al estudio, comentó que no dudó en aprovechar la oportunidad de participar. Seis meses después de la infusión, ya no necesitaba insulina.

“Es como una vida completamente nueva”, dijo.